Gen düzenleme sistemi olarak bilinen CRISPR-Cas9 sistemi kullanılarak geliştirilen ‘Altın Nanopartikül’ yöntemiyle mutasyon kaynaklı hastalıkların tedavisi mümkün kılındı. Ancak sistemin anahtar molekülleri genellikle yan etkilere neden olabilecek virüsler tarafından sağlanır. CRISPR içinse bu durum tam olarak devrim niteliği taşımaktadır. Virüsler ve onların olumsuz etkileri CRISPR-gold ile tamamen ortadan kaldırıldı diyebiliriz.
”Araştırmacılar CRISPR-gold moleküllerini klinik çalışmaların ön ayağı olarak kabul edilebilecek fareli deneylere başlamış ve sonuçlarını almışlardır. ”
Bu yol aslında bir tür non-viral (Viral olmayan) yol olarak tanımlanabilir. San Antonio’daki Texas Sağlık Bilimleri Merkezi’nde Hye Young Lee, Berkeley’deki Kalifornia Üniversitesi’nden Niren Murthy ve meslektaşları CRISPR-Cas9’un bu yeni versiyonunu test ettiler. CRISPR-gold olarak isimlendirilen bu yöntemde gen transfeksiyonu virüsler yerine ‘’altın nanopartikül’’ denilen moleküllerle gerçekleştirilir.
Araştırmacılar, otizm spektrum bozuklukları ile ilişkili genetik bir durum olan fragile X sendromu için bir model olan genetik olarak tasarlanmış fareler üzerinde bu tekniği denediler. CRISPR – gold, sendroma bağlı aşırı aktif geni sessizleştirdi ve hayvanların anormal tekrarlayan davranışlarını bastırdı. Kısaca:
-Science is Everything-